Medicamento para arreglar Genes
Se trata de una idea que lleva
sobre la mesa más de tres décadas. Tratar las enfermedades genéticas mediante
la sustitución de un gen defectuoso por una copia que trabaje bien. Un camino
difícil hacia la creación de una terapia efectiva, segura y eficaz que ahora es
una realidad gracias a una empresa de biotecnología holandesa bajo el nombre de
uniQure. La primera terapia en el mundo occidental dirigida a la corrección de
errores en el código genético de una persona ha sido aprobada en Europa.
Una noticia que podría abrir el
camino hacia vías similares. El medicamento se llama Glybera y está limitado
para el tratamiento de un único trastorno genético poco común bajo el nombre de
deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD), una enfermedad hereditaria poco frecuente
que hace que sea imposible metabolizar los ácidos grasos que se encuentran en
la sangre, lo que resulta la inflamación del páncreas. Un trastorno que afecta
a aproximadamente una de cada millón de personas.
El problema de este primer
tratamiento pionero es que es muy costoso. Cada terapia tendrá un costo de 1,2
millones de euros por paciente, lo que evidentemente es un problema. A pesar de
ello, la compañía justifica el precio del producto, a todas luces desorbitado.
Según Joern Aldag, gerente general de la compañía, tratamientos similares
tardarán en llegar al mercado, y el alto precio se justifica dado que se trata
de una terapia de restauración de la función natural del cuerpo y no de una
solución a corto plazo.
La pregunta entonces es clara,
¿cómo podrán acceder al tratamiento los pacientes? uniQure habla de un acuerdo
con los gobiernos europeos para rebajar los precios potenciales donde se
incluyan variantes en los planes de pago subvencionados por los propios
gobiernos. De esta forma la Comisión Europea ha dado su aprobación y el
medicamento se pondrá a la venta el próximo verano.
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